Neue therapeutische Aspekte

Dr. M. Schäfer, Universitätsklinikum Heidelberg

 

Wo stehen wir heute mit der Therapie?

Im Moment gibt es 3 Medikamente, die täglich eingenommen werden können und die Lebertransplantation.

Zusätzlich gibt es begleitende Therapiemaßnahmen: Krankengymnastik, Ergotherapie, Logopädie, Ernährung und sozialmedizinische Betreuung.

 

Begleitende Therapien

Das sind Medikamente, die man zusätzlich einnehmen könnte, die vielleicht helfen.

Beim Vitamin E hat sich herausgestellt, dass es nicht wirklich von Nutzen ist.

 

Neue Substanzen

Tetrathiomolydat TTM

 

 

Das TTM ist eine 4. Substanz, die jetzt in Testung ist. Es ist sehr effektiv hepatische und neurologische  Beschwerden zu bekämpfen. Bei einem kleinen Prozentsatz der Patienten kommt es zu neurologischen Verschlechterungen und es ist ein so stark kupferbindender Stoff, dass es zu einem Kupfermangel sowie Leberwerterhöhung kommt. Das Medikament kommt aus der Krebsforschung.

 

Es gibt ein Blutdruckmittel (Captopril), das in China für die Wilson Therapie getestet wurde. Es senkt den Kupferspiegel, ist aber nicht effektiv.

Histine ist eine Aminosäure, die man essen kann, die im Tierversuch auch Kupfer senkt.

 

Medikamentation 1x/Tag?

 

Es gibt Patienten, die nehmen nur 1x am Tag die Medikation. Aus ärztlicher Sicht wird es nicht empfohlen. Langfristig besteht vielleicht die Möglichkeit, die Einnahmezeitpunkte zu reduzieren. Empfohlen werden 2 - 3x täglich.

 

Leberzelltransplantation

 

Anstatt die ganze Leber zu verpflanzen, werden nur ein paar Zellen transplantiert. Beim Menschen gibt es noch keine routinemäßigen Anwendungen, auch nicht für andere Krankheiten. Im Tiermodell gibt es Daten von der Gruppe von Herrn Gupta in New York und Frau Dr. Merle aus Heidelberg.

 

Man nimmt Leberzellen, in denen das normale Gen enthalten ist und spritzt diese in den Körper. Diese siedeln sich in der Leber an, teilen sich dort und nach und nach hat man immer mehr normal funktionierende Leberzellen in der Leber.

 

Stammzellentransplantation

 

Anstatt Leberzellen nimmt man Knochenmark. Knochenmarkstammzellen sind in der Lage sehr stark zu wachsen, sich zu Nervenzellen und zu Leberzellen zu entwickeln.

Dem erkrankten Tier wird durch Bestrahlung das Knochenmark zerstört und man gibt ihm das Knochenmark von einem gesunden Tier. Nach ein paar Monaten sieht man, das dieses Tier Kupferstoffwechselparameter hat, die fast dem Träger eines Morbus Wilson gleichen